一个肺栓塞案例教你解读非劣效性检验

JAMA一个案例教你学会利用非劣效性测试结果案例导入

你是一个内科医生,今天面对的患者是一名患有严重骨关节炎51岁的妇女,活动已经受限制,并呈现进行性呼吸困难症状超过了3天时间。她的脉搏达到次/min,呼吸频率28次/min,在室内呼吸时85%的动脉血氧饱和度。她的体检是正常的,除了患有关节炎,并且下肢检查显示没有深静脉血栓形成的迹象。CT肺动脉造影显示出明确的2叶肺动脉血栓。最近,你给门诊患者治疗深静脉血栓形成时,使用低分子量肝素。但你在治疗更危险的肺栓塞时,采用这种方法不太舒服。你还记得你从最新的订阅信息里,有最近的一项试验就这一问题提供解决方案。在和你的病人讨论门诊治疗还是住院治疗的问题之前,你回到办公室回顾这篇了文章。在你开始阅读的方法和结果的过程中,你发现该实验进行了非劣效性测试,你想知道临床护理应该考虑哪些特殊问题。于是,本文给予你这方面的指导。

临床研究人员正在越来越多地测试不同的治疗方案可能带来减缓疾病负担或者对现存标准的疾病危害的好处。于是建立了随机的非劣效性试验(NoninferiorityTrials),其目的是为了建立新型治疗方案的有效性基本上不劣于现有的标准。然而,从这些试验得到的结论是基于研究人员指定的非劣效性,于是这与患者和临床医生的判断不会重合。

非劣效性阈值

图中蓝色虚线标记即代表非劣效性阈值,或是从新型治疗方案与标准治疗相比,产生终点事件的最大允许的超额量;浅蓝色区域即表示非劣效性区。

肺栓塞住院VS门诊治疗有效性试验

在肺栓塞研究中,研究人员随机选取了例门诊治疗死亡的风险低、且接受住院治疗5天或以上急性症状性肺栓塞病人。随机程序通过中央计算机随机系统隐藏。无论是患者还是他们的照顾者对他们的所分配的治疗不知情,除了评判结果的研究人员。对于已知的预后因素,治疗组和对照组患者结果相似,包括栓塞的位置、伴随疾病和临床研究。在这项研究中,标准介入的最佳用药的关键问题是,接受低分子量肝素治疗的住院患者的持续时间,以及随后的华法林治疗的治疗范围。患者接受低分子量肝素平均花了8.9天,跟标准疗程时间一样长或更长,这个治疗范围仅为52%,没有达到最佳标准并且令人







































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